Una terapia génica permite a niños caminar y hablar por primera vez
Es el primer tratamiento aprobado para esta enfermedad considerada rara en Europa y la primera terapia génica que se aplica directamente en el cerebro
Una terapia génica infundida directamente en el cerebro diseñada para tratar una enfermedad genética rara en los niños ha demostrado ser prometedora en los ensayos clínicos realizados en 30 niños con deficiencia de AADC. Upstaza, que así se llama la terapia, mejoró los síntomas ...
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